FDA schvaluje průlomové terapie pro léčbu srpkovité anémie
19.2.2024 | Jan Šnábl
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil dvě průlomové léčby srpkovité anémie (SCD) u pacientů ve věku 12 let a starších. Tyto terapie, zvané Casgevy a Lyfgenia, přestavují první buněčné genové terapie pro SCD.
Casgevy, buněčná genová terapie, je typ léčby využívající technologii úpravy genomu CRISPR/Cas9. Tato terapie cílí na pacienty s opakujícími se vazo-oklusivními problémy, které jsou typické pro SCD. Casgevy upravuje hematopoetické kmenové buňky pacientů, zvyšuje produkci fetálního hemoglobinu a brání tvorbě srpkovitých červených krvinek. Klinické studie prokázaly slibné výsledky, přičemž 93,5 % pacientů dosáhlo pozitivních výsledků v horizontu dvouletého sledování. Běžné vedlejší účinky zahrnují řešitelné hematologické abnormality a gastrointestinální potíže.
Lyfgenia, druhý typ buněčné genové terapie, využívá lentivirového vektoru pro genetické modifikace. Lyfgenia upravuje kmenové buňky krve tak, aby produkovaly variantu hemoglobinu s nižší náchylností k srpkovitosti. I když vykazuje velmi vysokou účinnost při léčbě SCD, je třeba zachovat ostražitost a opatrnost z důvodu hematologických malignit, a proto je u pacientů kladen zvýšený důraz na pravidelné kontroly.
Casgevy i Lyfgenia podstoupily důkladné hodnocení a obdržely potřebné certifikace, které zdůrazňují naléhavost řešení SCD a poukazují na závazek urychlení vývoje inovativních terapií.
Schválení Casgevy a Lyfgenie představuje významný pokrok v léčbě SCD, nabízející naději pacientům a rodinám postiženým touto závažnou chorobou. Tyto terapie ukazují potenciál úpravy genů a jejich význam při léčbě nemocí s omezenými léčebnými možnostmi. V budoucnu bude klíčové pravidelné monitorování, aby byla zajištěna dlouhodobá bezpečnost a účinnost těchto průlomových terapií.
.
Zdroje: